新京報(bào)訊（記者張秀蘭）“在所有藥品上市申請(qǐng)中，罕見病藥物審評(píng)審批時(shí)限最短。”在12月18日舉行的2021年中國罕見病大會(huì)上，國家藥監(jiān)局副局長陳時(shí)飛介紹，今年已有利司撲蘭口服溶液用散、布羅索尤單抗注射液等10個(gè)罕見病藥品獲批上市，用于治療脊髓性肌萎縮癥、青年帕金森、高氨血癥等。

國家藥監(jiān)局不斷優(yōu)化審評(píng)審批程序，加快罕見病新藥上市速度。2020年，新修訂的《藥品注冊(cè)管理辦法》明確，將具有明顯臨床價(jià)值的防治罕見病的創(chuàng)新藥和改良型新藥納入優(yōu)先審評(píng)審批程序，對(duì)于臨床急需的境外已上市境內(nèi)未上市的罕見病藥品在70日內(nèi)審結(jié)。

國家醫(yī)療保障局副局長李滔指出，截至目前，國內(nèi)共有60余種罕見病用藥獲批上市，其中已有40余種被納入國家醫(yī)保目錄，涉及25種疾病。通過對(duì)罕見病藥品的談判準(zhǔn)入，大幅度降低罕見病用藥的價(jià)格，今年共有7個(gè)罕見病藥品談判成功，平均降幅達(dá)65%，尤其是脊髓性肌萎縮癥（SMA）注射液大幅降價(jià)納入目錄，從年均70萬的天價(jià)調(diào)整至3萬多的平民價(jià)，再加上醫(yī)保報(bào)銷，基本上可以解決脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者的負(fù)擔(dān)。

大會(huì)期間，中國紅十字基金會(huì)與中國罕見病聯(lián)盟共同發(fā)起的“罕見病共助基金”發(fā)布。該基金致力于資助因疾病而經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)較重的罕見病患者、培訓(xùn)罕見病醫(yī)師、支持與罕見病有關(guān)的研究和技術(shù)開發(fā)、開展罕見病知識(shí)科普等公益項(xiàng)目。

10個(gè)罕見病藥品獲批上市

校對(duì)盧茜

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